A型血友病所有试验参与患者均偏好Hemlibra(Emicizumab-kxwh)治疗

　　欧盟委员会（EC）已批准Hemlibra（Emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病（先天性因子VIII缺乏，FVIII＜1%）成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，EC还批准了Hemlibra(Emicizumab-kxwh)的多种给药方案（每周一次、每2周一次、每4周一次，皮下注射），用于适用于Hemlibra(Emicizumab-kxwh)的所有A型血友病患者，包括体内已产生凝血因子VIII抑制剂的患者。

　　Hemlibra（Emicizumab-kxwh）

　　在单臂HAVEN4研究中，每四周接受Hemlibra(Emicizumab-kxwh)预防治疗的有或没有因子VIII抑制剂的12岁或以上患者的中位年出血率（ABR）为0.0（IQR:0.0-2.1），其中有56.1％（95％CI:39.7-71.5）的人经历了零出血，90.2％（95％CI:76.9-97.3）的人经历了三次或更少的出血。这些结果表明，每四周Hemlibra给药可以为有或没有因子VIII抑制剂的A型血友病患者的出血提供有意义的临床控制。此外，完成患者偏好调查的所有参与者（n=41/41,95％CI:91.4-100.0）均偏好Hemlibra(Emicizumab-kxwh)治疗。没有发现与Hemlibra(Emicizumab-kxwh)相关的严重AE，最常见的AE与之前的研究一致。

　　Hemlibra（Emicizumab-kxwh）

　　【Hemlibra(Emicizumab-kxwh)用法用量】

　　第一至四个星期：患者每公斤体重使用3mg药物(3mg/kg)，每星期一次

　　第四个星期后：患者每公斤体重使用1.5mg药物(1.5mg/kg)，每星期一次

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