血尿、蛋白尿、肾功能下降……IgA肾病是什么病？

2024年11月28日,全球首款IgA肾病对因治疗药物耐赋康成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》(“国家医保药品目录”),且新版目录已于2025年1月1日起正式生效。这对于IgA肾病患者来说,无疑是一个让人欣喜的好消息。

IgA肾病是一种原发性肾小球肾炎,在我国有约500万患者,每年新增确诊患者超过10万人。耐赋康于2023年11月在中国获批,此次纳入医保,无疑将使更多中国IgA肾病患者有机会使用这款创新药物,并从中获益。

那么IgA肾病是什么病呢?

IgA肾病是什么病?

要了解IgA肾病是什么病并攻克治疗难题,我们需要重视探索它的发病机制。

   目前已获得广泛认可的是“四重打击学说”。

IgA是人体中一种非常重要的免疫球蛋白,存在于黏膜组织,,它能抑制微生物在呼吸道上皮附着,减缓病毒繁殖,有重要的免疫屏障作用,对某些病毒、细菌和—般抗原具有抗体活性,是防止病原体入侵机体的第一道防线。其中IgA1是IgA的一个亚型,占据了人体血液循环的90%[x1]。

第一重打击,就是因为肠道黏膜免疫出现了异常,在回肠末端的派尔集合淋巴结的B细胞产生大量的半乳糖缺陷型IgA1(Gd-IgA1)。通俗地说,就是在分泌过程中,IgA1的糖基化出现了问题,变成了Gd-IgA1。

第二重打击,大量Gd-IgA1导致了两种自身免疫抗体——IgG和IgA抗体产生。这两种抗体的主要功能是帮助人体识别和清除异物,对于它们来说,Gd-IgA1便是一种“异物”。

第三重打击,IgG或IgA抗体识别Gd-IgA1并与之结合,共同形成了循环免疫复合物。这些循环免疫复合物在人体内“四处游荡”,最终沉积在肾小球系膜处。

第四重打击,由于Gd-IgA1和含Gd-IgA1的免疫复合物沉积于肾脏系膜,导致系膜细胞激活和大量增殖,最终造成肾小球硬化和间质纤维化,诱发了肾脏的损伤,最终形成IgA肾病。

创新药物耐赋康实现对因治疗,纳入医保满足患者急需

从上述机制中我们了解到,肠道黏膜免疫异常产生大量的Gd-IgA1是IgA肾病第一重打击,是发病源头。肠道黏膜派尔集合淋巴结正是B淋巴细胞产生Gd-lgA1的重要场所。

耐赋康是全球首个IgA肾病对因治疗药物,也是全球首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物。它通过调节肠粘膜B细胞,减少Gd-IgA1的产生,从而控制IgA肾病病情的继续发展。临床试验表明,其能减少50%肾功能下降,在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%,预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。同时布地奈德首过代谢程度达90%,也就是说可以使用更少的药量达到治疗效果,具有良好的安全性。

耐赋康是布地奈德肠溶胶囊,专为IgA肾病患者研制,每颗胶囊含布地奈德4mg,通过特殊的迟释及缓释双重制剂工艺,将布地奈德靶向释放于回肠末端的派尔集合淋巴结处,胶囊溶解后,三层包衣微丸持续稳定释放,高浓度覆盖整个靶区域。

总之,耐赋康的出现填补了临床治疗的空白,疗效和安全性俱优。国家医保局将耐赋康纳入国家医保药品目录,体现了国家医疗保障体系对耐赋康临床应用价值的认可。随着耐赋康此次入保,将有更多中国IgA肾病患者有机会使用这款创新药物。

了解了IgA肾病是什么病,患者朋友可以对药物选择和治疗方式有更深的认识。如今耐赋康已纳入国家医保药品目录,将使更多IgA肾病患者有更好的治疗选择,延缓疾病进展并提高个人生活质量。

[x1]IgA肾病发病机制的研究进展

http://www.cjn.org.cn/CN/10.3760/cma.j.cn441217-20230411-00418